Kuvittele katsovasi peiliin ja huomaavasi ihosi kartan muuttuvan hienovaraisesti mutta selvästi: sileitä, vaaleita alueita, joissa ennen oli väriä. Vitiligo (valkopälvi) tekee juuri niin: varastaa pigmenttiä laikkuina, jotka voivat ulottua kasvoille, käsille ja vartalolle, ja monille ihmisille menetys on paljon enemmän kuin kosmeettinen. Se muuttaa, miten heidät nähdään. Se muuttaa, miltä heistä tuntuu.
Nyt kerran päivässä otettu tabletti on osoittanut kykenevänsä palauttamaan väriä näihin laikkuihin osalla potilaista. Kaksi suurta satunnaistettua tutkimusta, julkaistu tiedelehdessä The Lancet, testasi 15 mg upadacitinibia verrattuna lumelääkkeeseen 614 osallistujalla, jotka olivat 12-vuotiaita tai vanhempia, 138 keskuksessa 18 maassa. Potilailla oli yleisin vitiligon muoto, sekä kasvojen että vartalon alueet mukana, ja he ottivat lääkettä tai lumelääkettä päivittäin 48 viikon ajan kaksoissokkotutkimuksessa.
Johtopäätökset ovat suoraviivaisia ja hieman karuja: noin neljännes pillillä hoidetuista palautti vähintään 75 prosenttia kasvojen pigmentistä viikolla 48, kun lumelääkkeellä vastaava osuus oli noin 6–7 prosenttia. Kun tavoite oli maltillisempi: puolet menetetystä väristä kaikilla vaikuttuneilla alueilla, noin 19–21 prosenttia hoidetuista saavutti sen, kun lumelääkeryhmässä osuus oli vain 6 prosenttia. Pienempi joukko pärjäsi erinomaisesti: noin 14 prosenttia sai takaisin vähintään 90 prosenttia kasvojensa väristä verrattuna 2–3 prosenttiin lumelääkkeellä.
UV-valokuva kädestä, jossa on vitiligo.
Nuo luvut antavat toivoa, mutta ne osoittavat myös rajoituksia. Useimmat potilaat eivät saavuttaneet tutkimuksen päärepigmentaatiotavoitteita. Lääkkeen vaikutukset olivat yhä kasvamassa viikolla 48, mikä viittaa siihen, että pidempi hoito voisi tuoda lisää hyötyä. Kukaan ei vielä tiedä, säilyykö palautunut pigmentti hoidon päätyttyä.
Miten tabletti toimii? Upadacitinibi kuuluu JAK-estäjien ryhmään ja hillitsee immuunireittiä, joka vitiligossa virheellisesti hyökkää melanosyyttejä vastaan: niitä soluja, jotka antavat iholle sen värin. Kun immuunipaine vähenee, eloonjääneet pigmenttisolut voivat uudelleenasuttaa orvaskeden tai uusi pigmentti voi muodostua alueilta, jotka sen olivat menettäneet.
Koska lääke kiertää elimistössä, se välttää käytännön ongelman voidemuotojen levittämisestä vaikeasti tavoitettaville tai laajoille alueille ja voi olla todellinen helpotus verrattuna toistuviin käynteihin valohoitoklinikalla. Euroopan unioni on hyväksynyt upadacitinibin aikuisille ja 12 vuotta täyttäneille nuorille, joiden vitiligo on tähän tavalliseen muotoon; muissa maissa hyväksynnät vaihtelevat.
Yhteenvetona: päivittäinen 15 mg tabletti tuotti merkittävää repigmentaatiota pienen osan potilaista ja on hyväksytty vaihtoehto EU:ssa, mutta se ei ole kaikkia parantava ratkaisu.
Turvallisuuskysymyksiä on yhä ratkottavana. Yleisimmät ilmoitetut haittavaikutukset olivat ylemmän hengitysteiden infektiot, akne, päänsärky ja nenän ja kurkun tulehdus. Seitsemällä osallistujalla kehittyi vyöruusu; vakavia haittatapahtumia raportoitiin 4 prosentilla hoidetuista ensimmäisessä tutkimuksessa ja 2 prosentilla toisessa. Koska JAK-estäjiin on muissa käyttötarkoituksissa yhdistetty vakavia infektioita, sydän- ja verisuonitapahtumia, syöpiä ja verihyytymiä, tarvitaan pidempiä ja laajempia tutkimuksia harvinaisten tai myöhäisesti ilmenevien riskien selvittämiseksi.
Tutkimusten tulkinnassa on myös oltava varovainen. Tutkimukset vertasivat tablettia lumelääkkeeseen, eivät olemassa oleviin paikallisiin tai valohoitoihin perustuviin hoitoihin, joten suoria vertailuja tehoon ja turvallisuuteen verrattuna tavanomaiseen hoitoon puuttuu vielä. Suurin osa osallistujista oli valkoisia, mikä jättää avoimeksi kysymyksiä repigmentaation tehokkuudesta ja näkyvyydestä tummempaihoisilla ihmisillä. Tutkimuksen rahoitukseen ja suunnitteluun osallistui myös upadacitinibin valmistaja AbbVie, mistä kirjoittajat mainitsevat ja mitä myös sääntelyviranomaiset ottavat huomioon.
Osallistujia seurataan edelleen vielä 112 viikkoa; tämä pidennetty seuranta on ratkaisevaa sen ymmärtämiseksi, kuinka paljon lisää repigmentaatiota voi tapahtua, kuinka pysyvää se on ja kuka hyötyy parhaiten ilman kohtuutonta riskiä. Tällä hetkellä upadacitinib tarjoaa uuden työkalun: ei yleispätevää korjausta, mutta systeemisen vaihtoehdon, joka toimii joillekin ihmisille silloin, kun paikallishoito ja valohoito eivät ole käytännöllisiä. Kun tiedot kehittyvät, kliinikot ja potilaat saavat selvemmät vastaukset siitä, milloin päivittäinen tabletti on järkevä vaihtoehto muiden hoitojen rinnalle tai niiden sijaan.
"Olen biologi ja intohimoni on luonnon monimuotoisuus. Genomissa kirjoitan uusimmista tutkimuksista ja ympäristönsuojelusta."
Keskustelu
Jätä kommentti
Kommentit
Ei vielä kommentteja. Ole ensimmäinen.